Elecsys Anti-AAVrh74 、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する遺伝子治療薬のコンパニオン診断薬として、製造販売承認申請

Elecsys Anti-AAVrh74 （海外製品名）は、電気化学発光免疫測定法（ECLIA法）を測定原理とし、血清または血漿中の抗AAVrh74抗体を検出する検査薬です。当社のコバスシリーズの全自動免疫分析装置を用いて測定を行います。

delandistrogene moxeparvovec（開発コード：SRP-9001、海外製品名：Elevidys） は、が本日申請したDMDに対する遺伝子治療薬です。DMDのうち、エクソン8及び／又はエクソン9を含む欠失変異を有さず、抗AAVrh74抗体が陰性の3～7歳の歩行可能な男児を投与対象として申請されており、投与前には抗AAVrh74抗体の陰性の確認が必要です。

DMDは、難病指定されている筋ジストロフィーの中で最も重度の高い疾患です。症状は2～3歳の幼児期に始まり、主に男児に発生します。5歳頃までに運動機能低下のピークを迎え、以後着実に症状が進行、10歳以降では呼吸不全、心筋症など多臓器に合併症を引き起こし、ほとんどの患者は20～30歳頃までに亡くなります。世界の出生男児の3,500～5,000人に約1人の割合で発症すると言われており1-3)、国内での患者数は4,000～5,000人と推定されます4)。

ロシュ・ダイアグノスティックスは、このアンメットメディカルニーズの解決に貢献できるよう、一日も早い製造販売承認取得を目指してまいります。

1)  Ryder S, et al. The burden, epidemiology, costs and treatment for Duchenne muscular dystrophy: an evidence review. Orphanet J Rare Dis. 2017; 12:79

2)  Han S, et al. Population-Wide Duchenne Muscular Dystrophy Carrier Detection by CK and Molecular Testing. BioMed Res Int. 2020; 2020:1-12;

3)  Aartsma-Rus A, at al. The importance of genetic diagnosis for Duchenne muscular dystrophy. J Med Genet. 2016; 53:145-151;

4)  Miyatake S. et al, 実験医学 34(19):3151-3158, 2016.

広報（報道関係者向け)